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Corta-pega genético contra la enfermedad

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Corta-pega genético contra la enfermedad
J. Doudna, E. Charpentier, F. Mojica, creadores del corta-pega genético CRISPR Cas9

J. Doudna, E. Charpentier, F. Mojica, creadores del corta-pega genético CRISPR Cas9 El Independiente

Resumen:

Hace algo más de un año que una niña de EEUU consiguió superar su leucemia gracias a un corta-pega genético [ver artículo en Nature en inglés]. Es una de las aplicaciones experimentales de la técnica CRISPR Cas9 y que lleva sello español.

Shakespeare editando a Cervantes en Word. Te explicamos con esta metáfora en qué consiste esta técnica de la mano de quien la observó de manera natural en microorganismos de las salinas de Santa Pola: Francis Mojica. | Vídeo: M.V.


 

El doctor Francis Mojica acaba de hacerse con el Premio Fronteras del Conocimiento de la Fundación BBVA junto a las doctoras Emmanuelle Charpentier (Suecia) y Jenniffer Doudna (EEUU). Son el equipo científico que consiguió desarrollar ese CRISPR Cas9. Se trata de un método por el que resulta relativamente fácil y barato sustituir determinados fragmentos de ADN, los ladrillos celulares de la vida, pudiendo crear terapias para ciertas dolencias.

Mojica, que lleva tiempo sonando como próximo Premio Nobel, fue el primero en darse cuenta de que ese mecanismo de corta-pega existe en la naturaleza. “Fue por casualidad. Haciendo otras cosas “, explica. Enamorado de las salinas de Santa Pola (Alicante), “a principios de los noventa nos encontramos con regiones en el genoma de unos microorganismos de las salinas (Haloferax mediterranei) que eran muy curiosas: se repetían muchas veces y a distancias regulares”.

Así se 'editan' las cadenas de ADN mediante CRISPR Cas9

Así se ‘editan’ las cadenas de ADN mediante CRISPR Cas9 E.I.

Aquello podía quedarse en mera anécdota, pero resultó que los microorganismos habían sido capaces de imitar el ADN de un virus que los había infectado. De esa manera se vacunaban . “¡Eureka!” En 2003 su quipo había descubierto “ni más ni menos que parte de un sistema inmunológico de las bacterias”, señala Mojica.

La aplicación en animales, humanos incluidos, llegaría más tarde. “El trabajo del profesor Mojica fue tremendamente inspirador”, reconocen las doctoras Charpentier y Doudna. Ellas dieron el siguiente paso, controlar el mecanismo en laboratorio. Para cortar y pegar trozos de ADN son necesarias unas tijeras moleculares. La molécula-tijera es cuestión de una enzima, la llamada Cas 9.

El CRISPR Cas 9 ha popularizado la edición genética y disparado sus aplicaciones

Los humanos ya éramos capaces de manejar el genoma. Sin embargo, las técnicas no eran precisamente sencillas. El CRISPR Cas 9 ha popularizado la edición genética y disparado sus aplicaciones.

En China, recientemente, se han inyectado moléculas en un paciente de cáncer de pulmón siguiendo este principio [ver artículo en Nature en inglés]. Por ahora se trata de usos experimentales. La doctora Doudna apunta que “algunas de las primeras aplicaciones prácticas las veremos en el campo biomédico. Identificando el gen que causa la mutación implicada en la anemia y en enfermedades oculares”. Tejidos en los que es fácil inyectar material genético.

Nuevas técnicas para cánceres

En el campo del cáncer “la respuesta la tendremos en nosotros mismos”. Para determinados tumores, resulta una técnica interesante dentro de la inmunoterapia: “Se trata no de curar [desde fuera] el cáncer, sino ayudar al organismo a combatirlo”.

Mojica reconoce que hay “grandes expectativas respecto a lo que están haciendo en laboratorios chinos”. Aunque él, personalmente, es un gran defensor de la ciencia básica, aquella que parece que no tiene aplicación práctica. “Está ocurriendo algo inesperado, se está oyendo hablar mucho de ciencia en la calle. Ahora vas a la plaza de tu pueblo y te hablan de CRISPR. Hay interés, es sorprendente que no se hable aún más de ciencia en este país”.