La mayoría de los fármacos son pequeñas moléculas que influyen en la actividad de las proteínas humanas. Y los ligandos son la unión química entre ambas cosas. Sin embargo, para la mayoría de las proteínas todavía desconocemos qué ligandos son efectivos. En concreto, sorprende que para más del 80% de todas las proteínas no se haya identificado hasta ahora ningún aglutinante de moléculas pequeñas.

Esto es importante, porque muy frecuentemente los ligandos representan puntos de partida para desarrollar fármacos. Así que se puede decir que ese vacío de conocimiento está haciendo, de manera directa, que no seamos capaces de crear nuevos medicamentos en muchas ocasiones. Algo que, a la par, dificulta el desarrollo de estrategias terapéuticas e impide nuevos conocimientos biológicos sobre la salud y la enfermedad.

Ahora, los investigadores del Centro de Investigación de Medicina Molecular CeMM de la Academia de Ciencias de Austria, en colaboración con la farmacéutica Pfizer, han creado un nuevo método para medir la actividad de unión de cientos de pequeñas moléculas con miles de proteínas humanas. Se trata de un nuevo estudio a gran escala que ha creado "un rico catálogo de decenas de miles de interacciones ligando-proteína" que ahora puede explorarse para el desarrollo de herramientas químicas y terapéuticas, y que supondrá un "atajo" para crear fármacos.

El nuevo modelo, que ha sido impulsado por el aprendizaje automático y la inteligencia artificial, permite realizar predicciones imparciales de cómo interactúan las moléculas pequeñas con todas las proteínas presentes en las células humanas vivas. Los resultados de la investigación se han publicado este jueves en la revista Science, y según explican los propios autores todos los datos y modelos generados están disponibles gratuitamente para la comunidad científica.

En su estudio, el equipo dirigido por el investigador principal del CeMM, Georg Winter, ha ejemplificado esto mediante el desarrollo de aglutinantes de moléculas pequeñas de transportadores celulares, componentes de la maquinaria de degradación celular y proteínas poco estudiadas implicadas en la transducción de señales celulares.

"Nos sorprendió ver cómo la inteligencia artificial y el aprendizaje automático pueden mejorar nuestra comprensión del comportamiento de las moléculas pequeñas en las células humanas. Esperamos que nuestro catálogo de interacciones entre pequeñas moléculas y proteínas y los modelos de inteligencia artificial asociados puedan proporcionar ahora un atajo en los enfoques de descubrimiento de fármacos", afirmó Winter.

Para maximizar el impacto potencial y la utilidad para la comunidad científica, todos los datos y modelos están disponibles gratuitamente a través de una aplicación web. "Esta fue una asociación excepcional entre la industria y la academia. Estamos encantados de presentar los resultados que se obtuvieron a lo largo de tres años de estrecha colaboración y trabajo en equipo entre los grupos. Ha sido un gran proyecto", explicó el Dr. Patrick Verhoest, vicepresidente y director de diseño de medicamentos de Pfizer.